Ελεύθεροι μεταγγίσεων έως και 6 χρόνια, ασθενείς που λαμβάνουν συγκεκριμένη γονιδιακή θεραπεία

Μακροχρόνια δεδομένα για τη Γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία της bluebird bio καταδεικνύουν ότι οι ασθενείς σε διάφορες ηλικίες και γονότυπους επιτυγχάνουν ανεξαρτησία από μεταγγίσεις και παραμένουν ελεύθεροι μεταγγίσεων για έως έξι χρόνια.

Όλοι οι ασθενείς που πέτυχαν ανεξαρτησία από μεταγγίσεις (TI) συνεχίζουν να παραμένουν ελεύθεροι μεταγγίσεων σε μία συνεχιζόμενη μελέτη μακροχρόνιας παρακολούθησης.

Το 87% (13/15) των παιδιατρικών ασθενών σε μελέτες Φάσης 3 πέτυχε TI με διάμεση σταθμισμένη μέση τιμή Hb της τάξης του 11,3 (9,4 – 12,8) g/dL και παραμένουν ελεύθεροι μεταγγίσεων

Source link

realhosting
loading...

Απάντηση