Κόσμος

Ιστορική απόφαση του FDA: Εγκρίθηκε στις ΗΠΑ η πρώτη γονιδιακή θεραπεία για ασθενείς με θαλασσαιμία

Απόφαση-σταθμό στη «μάχη» για την οριστική αντιμετώπιση της θαλασσαιμίας συνιστά η πρόσφατη έγκριση του Αμερικανικού Οργανισμού Φαρμάκων (FDA) της γονιδιακής θεραπείας beti-cel (Zynteglo) για ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς, που πάσχουν από β-θαλασσαιμία και χρειάζονται τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων.

Πρόκειται για μια σπουδαία εξέλιξη που επιτρέπει σε ασθενείς με αυτή τη σοβαρή αιματολογική διαταραχή, να ελπίζουν σε ένα πιο αισιόδοξο μέλλον, απαλλαγμένο από το ισόβιο βάρος και τις μεγάλες ανάγκες ιατρικής περίθαλψης και άλλης φροντίδας που συνεπάγεται η ζωή με τη συγκεκριμένη νόσο. Πολλαπλές κλινικές δοκιμές χορήγησης του Zynteglo σε ασθενείς με β-θαλασσαιμία, τεκμηρίωσαν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του με τους περισσότερους εξ’ αυτών να πετυχαίνουν πλήρη ανεξαρτησία από τις επίπονες, χρόνιες μεταγγίσεις αίματος και να παρουσιάζουν υψηλά επίπεδα αιμοσφαιρίνης στον οργανισμό τους.

Μολονότι το εν λόγω προϊόν είχε εξασφαλίσει την έγκριση και του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) το 2019, δεν κατάφερε ποτέ να φτάσει στους ασθενείς, αφού η παρασκευάστρια εταιρεία το απέσυρε από την ευρωπαϊκή αγορά εξαιτίας της αδυναμίας σύναψης συμφωνιών με τους εθνικούς οργανισμούς ασφάλισης υγείας, επί της τελικής τιμής διάθεσής του.

πηγή

loading...

Related Articles

Αφήστε μια απάντηση

Η ηλ. διεύθυνση σας δεν δημοσιεύεται.

Back to top button

Εντοπίστηκε Adblock

Φαίνεται ότι χρησιμοποιήστε πρόγραμμα ή επέκταση αποκλεισμού διαφημίσεων Υποστήριξε το kontasas.gr Οι διαφημίσεις επιτρέπουν τη λειτουργία του kontasas.gr Παρακαλούμε απενεργοποιήστε το Adblock