Θετικά ευρήματα από κλινικές δοκιμές για επικουρική θεραπεία κατά της επιληψίας

Θετικά ευρήματα από τις κλινικές δοκιμές που διεξάγει για την επιληψία, τα οποία καταδεικνύουν ότι η επικουρική θεραπεία με cenobamate εξασφάλισε σταθερή μείωση των επιληπτικών κρίσεων και υψηλά ποσοστά διατήρησης του θεραπευτικού αποτελέσματος σε μια ποικιλία αιτιολογιών της επιληψίας, ανακοίνωσε σήμερα, η Angelini Pharma, τμήμα της ιδιόκτητης Angelini Industries. 

Αυτά τα αποτελέσματα παρουσιάστηκαν στο πλαίσιο του 15ου Ευρωπαϊκού Συνεδρίου για την Επιληψία (European Epilepsy Congress, EEC), που λαμβάνει χώρα αυτή τη στιγμή στη Ρώμη (Ιταλία).

Η Cenobamate είναι μία αντισπασμωδική ουσία (ASM) εγκεκριμένη στην Ευρώπη ως συμπληρωματική θεραπεία των κρίσεων εστιακής έναρξης με ή χωρίς δευτερογενή γενίκευση σε ενήλικες ασθενείς με επιληψία που δεν έχουν ελεγχθεί επαρκώς παρά το ιστορικό θεραπείας με τουλάχιστον δύο αντιεπιληπτικά φάρμακα. προϊόντα.

Η επιληψία είναι μια ετερογενής διαταραχή με ποικίλα αίτια και διάφορες αιτιολογίες. Ορισμένες από αυτές, όπως η Σκλήρυνση του μέσου κροταφικού λοβού (Mesial Temporal Sclerosis, MTS), είναι πιο δύσκολο να αντιμετωπιστούν και συνδέονται με υψηλότερο κίνδυνο ανάπτυξης αντοχής στα φάρμακα και ως εκ τούτου με χειρότερες εκβάσεις.

Σε μια post-hoc ανάλυση της ανοικτής μελέτης επέκτασης (OLE) C017 (περίληψη #232), η επικουρική χορήγηση της cenobamate έδειξε σταθερή υψηλή αποτελεσματικότητα για διάστημα πέντε ετών σε όλες τις αιτιολογίες που μελετήθηκαν, συμπεριλαμβανομένων υψηλών ποσοστών αποκρινόμενων της μελέτης που ζούσαν με δομικής αιτιολογίας επιληψίες όπως η MTS (64,7%).

Αυτά τα μακροπρόθεσμα ευρήματα σε οκτώ διαφορετικές κατηγορίες αιτιολογίας υποδεικνύουν τον δυνητικό θεραπευτικό ρόλο της cenobamate στη μακροχρόνια θεραπεία μιας μεγάλης ποικιλίας αιτιολογιών, όπως αυτές των οποίων η αντιμετώπιση θεωρείται δύσκολη.

«Ασθενείς με υψηλό κίνδυνο εκδήλωσης επιληψίας που παρουσιάζει αντοχή στα φάρμακα είναι πιθανό να ωφεληθούν από πιο έγκαιρες παρεμβάσεις με καινοτόμες θεραπείες», δήλωσε ο δρ José María Serratosa Fernández, στο νοσοκομείο Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz, στη Μαδρίτη (Ισπανία).

«Νέα αντιεπιληπτικά φάρμακα βοηθούν τους ασθενείς να απαλλαχθούν από τις επιληπτικές κρίσεις που απαντούν σε ένα ευρύ φάσμα αιτιολογιών».

Μια πρόσθετη post-hoc ανάλυση αξιολόγησε τα ποσοστά διατήρησης του θεραπευτικού αποτελέσματος στη μελέτη C021 για τη cenobamate όσον αφορά οκτώ καθορισμένες ή πιθανές αιτιολογίες επιληψίας. Σε συμφωνία με τα ευρήματα από την ανοικτή μελέτη επέκτασης C017, αυτά τα δεδομένα έδειξαν ότι η θεραπεία με cenobamate για μια περίοδο τριών ετών συνδέθηκε με υψηλότερα ποσοστά διατήρησης του θεραπευτικού αποτελέσματος ανεξαρτήτως αιτιολογίας.

Τα εν λόγω ποσοστά κυμαίνονταν από 76,3% έως 91,7% το πρώτο έτος, από 64,4% έως 86,7% το δεύτερο έτος και από 60,3% έως 77,9% το τρίτο έτος. Τα ποσοστά διατήρησης παρέχουν μια προσεγγιστική μέτρησης της μακροχρόνιας ανεκτικότητας, ασφάλειας και αποτελεσματικότητας, δείχνοντας ότι η cenobamate αποτελεί ενδεχομένως μια αποτελεσματική θεραπεία ανεξαρτήτως αιτιολογίας.

Μια περαιτέρω post-hoc ανάλυση αξιολόγησε τις ανεπιθύμητες ενέργειες (ΑΕ) σοβαρότητα, διάρκεια και χρόνος έως την ανάκαμψη από τις πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που εκδηλώθηκαν στη μελέτη C021 για τη cenobamate.

Δεδομένα από αυτή την ανάλυση κατέδειξαν ότι οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με cenobamate η οποία προστέθηκε σε ένα μόνο αντιεπιληπτικό φάρμακο ανέφεραν καλύτερο προφίλ ανεκτικότητας από αυτούς που έλαβαν cenobamate ως προσθήκη σε δύο ή περισσότερα αντιεπιληπτικά φάρμακα.

Η ανεκτικότητα σε αυτή την ανάλυση μετρήθηκε οριζόμενη ως λιγότερο συχνές και λιγότερο σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που εκδηλώνονται κατά τη διάρκεια της φαρμακευτικής αγωγής (ΤΕΑΕ -Treatment-emergent adverse events – Επείγουσες ανεπιθύμητες ενέργειες θεραπείας) και μικρότερος χρόνος ανάκαμψης μετά την εκδήλωση των ΤΕΑΕ. Αυτά τα δεδομένα υποδεικνύουν ότι η προηγούμενη χρήση της cenobamate σε συνδυασμό με την πιθανή μείωση της συνακόλουθης χορήγησης αντιεπιληπτικών μπορεί να οδηγήσει σε καλύτερη ανεκτικότητα.

«Οι συνεχιζόμενες μελέτες αντιεπιληπτικών φαρμάκων είναι στοιχείο ζωτικής σημασίας προκειμένου να κατανοήσουμε τον μακροχρόνιο αντίκτυπο των εν λόγω φαρμάκων στον έλεγχο των επιληπτικών κρίσεων και στη διατήρηση του θεραπευτικού αποτελέσματος», δήλωσε ο Rafal Kaminski, Chief Scientific Officer στην Angelini Pharma.

«Δεδομένου ότι υπολογίζεται πως 50 εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως πάσχουν από επιληψία, στόχος μας είναι να βελτιώσουμε τη διαχείριση των επιληπτικών κρίσεων, να ενισχύσουμε την προσβασιμότητα σε θεραπείες και την ανεκτικότητα σε αυτές, απαλλάσσοντας τελικά τα άτομα που ζουν με επιληψία από τις επιληπτικές κρίσεις».

Σχετικά με την επιληψία

Η επιληψία συγκαταλέγεται στις πλέον διαδεδομένες νευρολογικές παθήσεις στον κόσμο επηρεάζοντας περίπου 50 εκατομμύρια άτομα όλων των ηλικιών παγκοσμίως.

Στην Ευρώπη, υπολογίζεται ότι περίπου έξι εκατομμύρια άτομα ζουν με τη νόσο. Στην αιτιολογία της επιληψίας μπορεί να εμπλέκονται πολλοί παράγοντες όπως δομικοί, μεταβολικοί, γενετικοί και άλλοι, αν και τα μισά περιστατικά παγκοσμίως δεν έχουν γνωστή αιτία.

Οι επιπλοκές που σχετίζονται με την επιληψία είναι σοβαρές, ενώ ο κίνδυνος πρόωρης θνησιμότητας είναι τρεις φορές μεγαλύτερος από αυτόν του γενικού πληθυσμού. Οι επαναλαμβανόμενες κρίσεις που σχετίζονται με αυτή την πάθηση έχουν, επιπλέον, μια σειρά από επιδράσεις στην ευρύτερη σωματική και ψυχική υγεία του ατόμου, στις ευκαιρίες εκπαίδευσης και απασχόλησης και σε άλλους παράγοντες που σχετίζονται με την ποιότητα ζωής του.

Υπάρχουν διαθέσιμες θεραπείες που συμβάλλουν στη μείωση των επιληπτικών κρίσεων και τη βελτίωση της ποιότητας ζωής, εντούτοις περίπου το 40% των ατόμων που ζουν με επιληψία δεν καταφέρνουν να θέσουν υπό έλεγχο τη νόσο παρά τη θεραπεία με δύο αντιεπιληπτικά φάρμακα.

Σχετικά με την ανοικτή μελέτη επέκτασης C017

Η C017 ήταν μια πολυκεντρική, διπλά τυφλή, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη δόσης-απόκρισης για την αξιολόγηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας της cenobamate ως επικουρικής θεραπείας σε ενήλικες με μη ελεγχόμενη επιληψία εστιακής έναρξης παρά τη θεραπεία με ένα έως τρία αντιεπιληπτικά φάρμακα.

Οι ασθενείς που ολοκλήρωσαν τη διπλά τυφλή μελέτη και ικανοποιούσαν τα κριτήρια επιλεξιμότητας είχαν τη δυνατότητα να εγγραφούν σε μια ανοικτή μελέτη επέκτασης (OLE) με σκοπό την εξασφάλιση επιπλέον πληροφοριών για το μακροχρόνιο κλινικό προφίλ και το προφίλ μακροχρόνιας ασφάλειας της επικουρικώς χορηγούμενης cenobamate.

Σχετικά με τη Cenobamate

Η δραστική ουσία Cenobamate είναι ένα αντιεπιληπτικό φάρμακο που έχει λάβει έγκριση στην Ευρώπη ως επικουρική θεραπεία για τις επιληπτικές κρίσεις εστιακής έναρξης με ή χωρίς δευτερογενή γενίκευση σε ενήλικες ασθενείς με επιληψία και μη επαρκή έλεγχο της νόσου παρά το ιστορικό θεραπείας με τουλάχιστον δύο αντιεπιληπτικά φαρμακευτικά προϊόντα.

Η Cenobamate είναι ένα καινοτόμο μικρό μόριο που προσφέρει έναν μοναδικό, διπλό συμπληρωματικό μηχανισμό δράσης στόχος του οποίου είναι η μείωση των επιληπτικών κρίσεων. Ο μοναδικός διπλός μηχανισμός δράσης υποδηλώνει ότι το μόριο έχει τη δυνατότητα αφενός να αποτρέπει την έναρξη των κρίσεων και αφετέρου να περιορίζει τη διάδοσή τους.

Η Cenobamate ανακαλύφθηκε και αναπτύχθηκε από την SK Biopharmaceuticals και τη θυγατρική της στο Ηνωμένο Βασίλειο, SK Life Science.

Μακροπρόθεσμα δεδομένα που αφορούν το προϊόν εξετάστηκαν στο πλαίσιο ανοικτών μελετών επέκτασης των διπλά τυφλών ελεγχόμενων με εικονικό φάρμακο δοκιμών, καθώς και στο πλαίσιο ανοικτών μελετών ασφάλειας σε ενήλικες με μη ελεγχόμενες επιληπτικές κρίσεις εστιακής έναρξης.

Επιπλέον, η Η Cenobamate αξιολογήθηκε στο πλαίσιο τυχαιοποιημένης, διπλά τυφλής, ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο δοκιμής που αξιολόγησε την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου ως επικουρικής θεραπείας σε ασθενείς με πρωτογενείς γενικευμένες τονικοκλονικές επιληπτικές κρίσεις (NCT03678753).